США одобрили новый препарат для лечения смертоносного рака крови

Медицинское сообщество получило важное оружие в борьбе с одним из самых агрессивных видов рака крови. Федеральное управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) официально одобрило новый препарат зифтомениб для лечения пациентов с рецидивирующим или резистентным острым миелоидным лейкозом (ГМЛ) и мутацией в гене NPM1. Это первый в своем классе пероральный препарат, дающий шанс тем, для кого другие методы уже не работают.

Острый миелоидный лейкоз – один из самых смертоносных типов рака крови, который чаще всего поражает людей старшего возраста. Болезнь характеризуется  быстрым развитием, высокой агрессивностью и ограниченными возможностями лечения. Это самый агрессивный рак крови: средний возраст больных — 68 лет, 5-летняя выживаемость — менее 30%.

Прорыв, начинавшийся как университетское исследование

Разработка препарата явилась результатом почти двадцатилетней работы команды ученых, которая началась в Медицинской школе Университета Виргинии. Йоланта Грембецкая и Томаш Черпицкий начали исследование еще в 2007 году, работая вместе с бывшим наставником Джоном Бушвеллером. Их совместная работа привела к открытию новой мишени для лечения — белка менина, важного для роста лейкемических клеток.

Переехав в Мичиганский университет, ученые продолжили свои исследования, которые привели к лицензированию технологии компанией Kura Oncology. В сотрудничестве с фармацевтической группой Kyowa Kirin был доведен до коммерческого производства и получил название Komzifti.

Как работает зифтомениб

Менин заставляет раковые клетки оставаться «незрелыми» и бесконечно делиться. Зифтомениб разрывает связь менина с хроматином, что позволяет патологическим клеткам созревать до нормальных лейкоцитов, вместо того чтобы превращаться в опухоли.

Зифтомениб принимается один раз в день в виде таблетки, что делает лечение более удобным и доступным, особенно для пожилых пациентов или тех, кто не переносит агрессивную химиотерапию.

По результатам клинических опытов:

• 40% пациентов, получавших монотерапию, достигли полной ремиссии или ремиссии с неполным восстановлением крови (CR/CRi) — это лучший показатель среди всех препаратов для NPM1-мутационного ГМЛ после рецидива.
• Полной ремиссии или ремиссии с неполным восстановлением крови удалось достичь у 63% пациентов, получавших Зифтомениб в комбинации с венетоклаксом + азacitидином — самый высокий показатель среди всех схем для пожилых и резистентных пациентов.
• 45% пациентов смогли стать кандидатами на трансплантацию.
• Частая побочка — дифференциационный синдром, характерный для ингибиторов менина. Он возникал у 22% пациентов, но хорошо контролировался стероидами.

Марк Эссер, руководитель Института биотехнологии Пола и Дианы Мэннингов Университета Вирджинии, назвал препарат «долгожданным шансом для пациентов, у которых закончились возможности».

Теперь зифтомениб официально рекомендован NCCN как стандарт второй линии для NPM1-мутационного ГМЛ у взрослых.