США схвалили новий препарат для лікування найсмертоноснішого раку крові

Медична спільнота отримала важливу зброю у боротьбі з одним із найагресивніших видів раку крові. Федеральне управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) офіційно схвалило новий препарат зифтоменіб для лікування пацієнтів із рецидивуючим або резистентним гострим мієлоїдним лейкозом (ГМЛ) та мутацією в гені NPM1. Це перший у своєму класі пероральний препарат, який дає шанс тим, для кого інші методи вже не працюють.

Гострий мієлоїдний лейкоз — один із найсмертоносніших типів раку крові, який найчастіше уражає людей старшого віку. Хвороба характеризується швидким розвитком, високою агресивністю та обмеженими можливостями лікування. Це найагресивніший рак крові: середній вік хворих — 68 років, 5-річна виживаність — менше 30 %

Прорив, що починався як університетське дослідження

Розробка препарату стала результатом майже двадцятирічної роботи команди вчених, яка розпочалася у Медичній школі Університету Вірджинії. Йоланта Грембецька та Томаш Чєрпіцький розпочали дослідження ще у 2007 році, працюючи разом із Джоном Бушвеллером — своїм колишнім наставником. Їхня спільна робота привела до відкриття нової мішені для лікування — білка меніну, важливого для росту лейкемічних клітин.

Переїхавши у Мічиганський університет, науковці продовжили свої дослідження, які згодом привели до ліцензування технології компанією Kura Oncology. У співпраці з фармацевтичною групою Kyowa Kirin препарат був доведений до комерційного виробництва та отримав назву Komzifti.

Як працює зифтоменіб

Менін змушує ракові клітини залишатися «недозрілими» і безкінечно ділитися. Зифтоменіб розриває зв’язок меніну з хроматином, що дозволяє патологічним клітинам дозрівати до нормальних лейкоцитів, замість того щоб перетворюватися на пухлинні.

Зифтоменіб приймається один раз на день у вигляді таблетки, що робить лікування більш зручним та доступним, особливо для літніх пацієнтів або тих, хто не переносить агресивну хіміотерапію.

За результатами клінічних дослідів:

• 40 % пацієнтів, які отримували монотерапію, досягли повної ремісії або ремісії з неповним відновленням крові (CR/CRi) — це найкращий показник серед усіх препаратів для NPM1-мутаційного ГМЛ після рецидиву.
• Повної ремісії або ремісії з неповним відновленням крові  вдалося досягти у 63% пацієнтів, які отримували Зифтоменіб у комбінації з венетоклаксом + азacitидином — найвищий показник серед усіх схем для літніх та резистентних пацієнтів.
• 45 % пацієнтів  змогли стати кандидатами на трансплантацію.
• Найчастіша побочка — диференціаційний синдром (характерний для інгібіторів меніну). Він виникав у 22% пацієнтів, але добре контролювався стероїдами.

Марк Ессер, керівник Інституту біотехнології Пола та Діани Меннінгів Університету Вірджинії, назвав препарат «довгоочікуваним шансом для пацієнтів, у яких закінчилися можливості».

Тепер зифтоменіб офіційно рекомендований NCCN як стандарт другої лінії для NPM1-мутаційного ГМЛ у дорослих.