Прорив у лікуванні розсіяного склерозу? Вчені готують нову методику до випробувань на людях

Вчені з Університету Йоганна Гутенберга в Майнці розробили підхід до лікування розсіяного склерозу, який потенційно може не лише стримувати хворобу, а й допомагати нервовій системі відновлювати вже пошкоджені ділянки. Проєкт переходить до етапу підготовки до клінічних випробувань.

Дослідження команди професорки Клер Джейкоб отримало фінансування у розмірі 1,1 млн євро від ForTra gGmbH — організації, що підтримує перспективні медичні розробки на шляху від лабораторії до практичного застосування.

Що пропонують вчені

Розсіяний склероз — хронічне аутоімунне захворювання, при якому імунна система атакує мієлін — захисну оболонку нервових волокон головного та спинного мозку. Пошкодження мієліну порушує передачу нервових сигналів і може призводити до різноманітних симптомів, зокрема проблем із рухом, чутливістю, зором та координацією.

Сучасні препарати від розсіяного склерозу переважно спрямовані на зменшення запалення й кількості загострень та сповільнення прогресування захворювання. Водночас схвалених методів лікування, які безпосередньо відновлюють пошкоджений мієлін, поки немає.

Команда Клер Джейкоб понад 20 років вивчає механізми, які допомагають організму відновлювати мієлін. Дослідники звернули увагу на фермент HDAC2, який відіграє важливу роль у процесах відновлення мієлінової оболонки.

Під час пошуку речовини, здатної впливати на активність цього ферменту, вчені дослідили теофілін. Це не новий препарат — його використовують у медицині вже багато десятиліть, зокрема для лікування деяких захворювань дихальної системи.

У дослідах на мишах вчені встановили, що низькі дози теофіліну (значно нижчі, ніж ті, що застосовуються для лікування респіраторних захворювань) можуть підвищувати активність HDAC2 і сприяти відновленню мієліну.

Наступним завданням стало створення способу, який дозволив би тривалий час підтримувати в організмі невелику кількість теофіліну. Для цього дослідники розробили спеціальний трансдермальний пластир, який впродовж кількох днів доставляє препарат у кров через шкіру.

Наразі розробку планують передати виробнику медичних пластирів у Німеччині. Там технологію мають оптимізувати для масштабного виробництва відповідно до фармацевтичних стандартів GMP.

Майбутні випробування на людях

I фаза клінічного дослідження пройде в Університетському медичному центрі Майнца. На цьому етапі дослідники не перевірятимуть, чи здатний пластир відновлювати мієлін у людей із розсіяним склерозом. Насамперед оцінюватимуть його безпеку та переносимість, наскільки добре він тримається на шкірі та чи забезпечує необхідну доставку теофіліну в організм.

Якщо результати будуть позитивними, команда планує перейти до розширеної II фази дослідження за участю пацієнтів із розсіяним склерозом. Саме це випробування має показати, чи справді новий підхід може стимулювати ремієлінізацію у людей.

Якщо метод доведе свою дієвість, він потенційно може стати новим напрямом лікування розсіяного склерозу — із фокусом не тільки на запобіганні подальшому пошкодженню нервової системи, а й на її відновленні.

«Наша довгострокова мета — розробити терапію, яка не лише уповільнює прогресування захворювання, а й допомагає нервовій системі відновити вже завдані пошкодження», — зазначила Клер Джейкоб.